20 ноября 2015 года, американская биотехнологическая компания Вертекс Фармасьютикалз (Vertex Pharmaceuticals Inc) сообщила о том, что Европейская комиссия (European Commission) предоставило ей регистрационное удостоверение на препарат Оркамби/ лумакафтор + ивакафтор (Orkambi/ lumacaftor + ivacaftor), утвердив его в качестве первого средства для лечения причины муковисцидоза у пациентов в возрасте от 12 лет при наличии двух копий мутаций F508del. В Европе насчитывается приблизительно 12 тысяч пациентов старше 12 лет, которые страдают муковисцидозом с двумя копиями этой мутации.
Как отметил Стюарт Элборн (Stuart Elborn), декан факультета медицины, стоматологии и биомедицинских наук Университета Королевы в Белфасте (School of Medicine, Dentistry and Biomedical Sciences at Queen’s University Belfast) и главный автор исследования TRAFFIC III Фазы, заболевание муковисцидозом представляет для пациентов настоящую борьбу длинною в жизнь, которая с прогрессированием становится более тяжелой через постоянные госпитализации по причине легочных инфекций. До настоящего времени у пациентов, страдающих муковисцидозом с двумя копиями мутации F508del, были препараты только для лечения симптомов и осложнений этого заболевания.
По словам Стюарта Элборна, комбинация лумакафтора и ивакафтора предоставляет качественное изменение терапии муковисцидоза у этой группы пациентов, так как действие этого сочетания средств направлено на лечение причин заболевания. Сегодняшнее одобрение препарата Оркамби (лумакафтор + ивакафтор) основано на данных двух 24-недельных глобальных клинических исследований TRAFFIC и TRANSPORT III Фазы, а также промежуточных данных из последовавшей продленной стадии исследований PROGRESS, длившейся 24 недели. Эти испытания проводились у пациентов старше 12 лет, которые страдают муковисцидозом с двумя копиями мутации F508del и уже проходили лечение стандартными препаратами.
Всего в и следованиях TRAFFIC и TRANSPORT участвовало более 1100 пациентов и у тех, кто получал комбинацию лумакафтор + ивакафтор было отмечено существенное улучшение легочной функции. Кроме того, у пациентов было зафиксировано улучшения показателя массы тела и снижение легочных осложнений (острых легочных инфекций), включая те при которых необходима госпитализация и внутривенное введение антибиотиков. Предварительные данные исследования PROGRESS показали, что эти улучшения держались вплоть до 48 недели лечения (24 недели испытания TRAFFIC/ TRANSPORT + 24 – PROGRESS)
Комбинация лумакафтора и ивакафтора хорошо переносилась во всех трех исследованиях. В испытаниях TRAFFIC и TRANSPORT наиболее частыми нежелательными явлениями были одышка и/ или сдавленность в груди, инфекции верхних дыхательных путей и расстройства ЖКТ. В продленной стадии исследования показатели безопасности и переносимости были сопоставимы с частотой нежелательных и тяжелых явлений в исследованиях TRAFFIC и TRANSPORT.
Как заявил Джеффри Лейден (Jeffrey Leiden), глава правления, президент и исполнительный директор компании Вертекс, европейское одобрение лумакафтора в комбинации с ивакафтором является важным достижением для компании в ее разработке новых лекарств для лечения причины муковисцидоза. К этому компания шла 17 лет, а положительный результат стал возможен благодаря сотрудничеству с сообществами пациентов с муковисцидозом. По словам Джеффри Лейдена, цель компании Вертекс – помочь нуждающимся пациентам в доступе к новому препарату Оркамби и продолжить разработку лекарственных средств для тех пациентов с муковисцидозом, которые еще не получили препараты для лечения причин их типа муковисцидоза.
medpharmconnect.com
